Elevidys: Senado cria grupo para buscar saída após cancelamento de registro do medicamento

A CDH (Comissão de Direitos Humanos) do Senado anunciou a criação de um grupo para acompanhar os cerca de 15 pacientes brasileiros que receberam o Elevidys e discutir os caminhos para um eventual novo registro da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. A iniciativa foi apresentada na quinta-feira (27), três dias depois de a Anvisa cancelar, a pedido da Roche, o registro condicional do medicamento, que custa cerca de R$ 20 milhões por aplicação.

A presidente da CDH, senadora Damares Alves (Republicanos-DF), anunciou a formação de um grupo de trabalho com participação de parlamentares, famílias, órgãos públicos e representantes da indústria. O Ministério da Saúde se colocou à disposição para participar, e a Fiocruz também foi convidada. A comissão pretende acompanhar tanto as crianças já tratadas quanto as discussões sobre novas possibilidades de acesso.

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, destinado a crianças de 4 a 7 anos com Duchenne, capazes de andar e que cumprissem critérios clínicos e laboratoriais específicos. Esse tipo de autorização permite a entrada de uma terapia no mercado mediante compromissos posteriores de geração e apresentação de evidências. Segundo a Anvisa, porém, a totalidade dos dados disponíveis até agora não foi suficiente para cumprir os requisitos necessários à manutenção desse registro.

O futuro da terapia no país dependerá agora da produção de novas evidências. Um estudo global de fase 3 (ensaios clínicos em larga escala) deverá incluir pacientes brasileiros, e a agência afirmou que dará prioridade à análise de um eventual novo pedido de registro, embora ainda não haja prazo para que o medicamento possa voltar ao mercado. A Roche afirmou no Senado que as discussões sobre as exigências regulatórias e os dados de longo prazo chegaram a um “estado de impasse”.

A representante da Roche, a médica Ana Carolina Almeida, afirmou que o pedido de cancelamento foi apresentado após sucessivas tratativas com a Anvisa. Segundo ela, os dados disponíveis não foram suficientes para cumprir as exigências da agência, e a empresa optou por não prolongar um processo sem perspectiva de convergência. “Identificamos que as exigências regulatórias e os dados de longo prazo haviam atingido esse impasse.” Apesar do cancelamento, a Roche informou que mantém sua avaliação favorável aos benefícios do Elevidys, com base na experiência de mais de 1,2 mil pacientes tratados no mundo.

Parte da dificuldade de aprovação está no acompanhamento da eficácia ao longo dos anos. Uma alteração feita pela Sarepta Therapeutics, desenvolvedora original do Elevidys, deslocou para 2031 uma análise de eficácia prevista na pesquisa. A Roche afirmou que, depois da mudança, passou a realizar análises anuais separadas dos pacientes com características semelhantes às contempladas pela indicação brasileira. A empresa reconheceu, porém, que ainda não consegue precisar quando terá um conjunto de evidências capaz de responder a todas as questões apresentadas pela Anvisa.

As dúvidas regulatórias envolvem eficácia e segurança. Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu o Elevidys após autoridades dos Estados Unidos comunicarem três mortes relacionadas a terapias gênicas que utilizavam o vetor viral AAVrh74, também empregado no medicamento. Dois casos ocorreram em crianças com Duchenne que já não conseguiam caminhar e haviam recebido Elevidys. O terceiro envolveu um adulto com outro tipo de distrofia muscular tratado, em estudo clínico, com uma terapia experimental baseada no mesmo vetor. Nenhum dos três pacientes tinha o perfil autorizado para receber Elevidys no Brasil.

A Anvisa também apontou preocupações com possíveis efeitos hepáticos e com a necessidade de aprimorar o gerenciamento de riscos e o monitoramento dos pacientes. No Brasil, houve um óbito entre os tratados com Elevidys, mas a agência considerou improvável a relação causal com o medicamento. Segundo a avaliação divulgada em 2025, o quadro era compatível com uma infecção grave por influenza A, intensificada pela imunossupressão.

Retroativo. Cerca de 15 pacientes receberam o Elevidys no Brasil, segundo a Anvisa informou durante a audiência no Senado. O cancelamento do registro não encerra as responsabilidades da Roche sobre essas crianças. A farmacêutica terá de manter o monitoramento dos pacientes previamente expostos ao medicamento e reportar à agência informações sobre segurança e evolução clínica. Esses dados também poderão contribuir para novas avaliações sobre a relação entre riscos e benefícios da terapia. A Anvisa afirmou que está em contato com a empresa para estruturar o plano de acompanhamento desse grupo.

A forma como esse monitoramento vem sendo feito foi questionada pelas famílias. Humberto Scherer, pai de Guilherme, segundo paciente tratado com Elevidys no país, afirmou no Senado que o filho apresentou melhora em exames e na capacidade motora, mas disse não ter sido procurado diretamente pela Anvisa ou pela Roche para acompanhamento. A farmacêutica afirmou que as informações disponíveis sobre a evolução das crianças vêm principalmente de um estudo independente conduzido pela Unicamp (Universidade Estadual de Campinas), com acompanhamento de seis meses a um ano. Segundo a empresa, a maioria dos pacientes avaliados apresentava boa evolução funcional.

Para as famílias de crianças que ainda aguardavam acesso, a preocupação é o avanço da doença enquanto a discussão regulatória permanece aberta. A Duchenne provoca perda progressiva da força muscular e das funções motoras. Deborah do Couto Nobre Rassele, mãe de Raul Rassele, afirmou que as famílias vêm buscando uma solução há dois anos. “Estamos desde 2024 discutindo e, a cada dia, nossos filhos perdem movimentos e força muscular”, afirmou. Parte dos pacientes havia conseguido decisões judiciais para receber a terapia, que não foi incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS).

O cancelamento não fecha definitivamente a porta para o novo registro. A Roche informou à Anvisa que prepara um estudo clínico global de fase 3 com inclusão de pacientes brasileiros para gerar novas evidências sobre o medicamento. A agência afirmou que dará prioridade tanto à análise do protocolo dessa pesquisa quanto a um eventual novo pedido de registro.