Em meio a debate sobre polilaminina, indústria alerta para riscos de ampliar acesso sem evidências

Nove entidades do setor farmacêutico manifestaram apoio à atuação técnica da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) na avaliação do acesso a medicamentos experimentais. Divulgada em meio à controvérsia sobre as restrições ao uso compassivo da polilaminina, a nota conjunta defende que decisões sobre essas terapias conciliem a urgência dos pacientes, a segurança e a produção de evidências. O setor também cobra critérios previsíveis e prazos de análise compatíveis com a gravidade dos casos.

A manifestação ocorreu após a Anvisa restringir o uso compassivo da polilaminina, substância experimental estudada para o tratamento de lesões na medula espinhal. As autorizações passaram a seguir os critérios do estudo clínico de fase I: pacientes com lesões medulares completas na região torácica, entre as vértebras T2 e T10, ocorridas há menos de 72 horas e com indicação cirúrgica. Antes, o acesso podia ser autorizado para pacientes com outros tipos de lesão medular, inclusive ocorridas há mais tempo.

Em esclarecimento divulgado em 22 de outubro, a agência afirmou que ainda não existem dados confiáveis sobre a segurança da substância e que o estudo de fase I, autorizado em janeiro, não havia começado. O laboratório Cristália havia anunciado o início da pesquisa para setembro, com previsão de cinco participantes. A empresa informou que aguardava a identificação de pacientes elegíveis para a pesquisa. Até o momento, a segurança e a eficácia terapêutica da polilaminina não foram demonstradas.

A Anvisa também citou preocupações com mortes de pacientes que receberam a substância. Segundo os dados divulgados no debate sobre as restrições, a agência contabilizou nove óbitos entre 119 aplicações por uso compassivo. O Cristália confirmou as nove mortes, mas informou 111 aplicações e afirmou não ter identificado relação causal entre os óbitos e o produto. A ocorrência das mortes não comprova que tenham sido provocadas pela substância.

Para os signatários da nota, transformar descobertas científicas em tratamentos disponíveis à população exige desenvolvimento clínico rigoroso. A ampliação indiscriminada do uso de produtos experimentais, afirmaram, pode comprometer a proteção dos pacientes e os estudos necessários para demonstrar segurança e eficácia.

Limites do acesso. Segundo a nota, a RDC nº 38/2013 permite que a indústria forneça gratuitamente medicamentos ainda sem registro por meio dos programas de uso compassivo e acesso expandido. Ambos dependem de autorização da Anvisa e são destinados a pacientes com doenças graves, debilitantes ou potencialmente fatais, sem alternativa terapêutica satisfatória.

O uso compassivo pode ser autorizado nas fases iniciais do desenvolvimento, mas depende da avaliação de cada solicitação. A agência considera a gravidade e o estágio da doença, a ausência de alternativa satisfatória no Brasil e a relação entre benefícios e riscos. “Não se trata de autorização automática”, informava o documento. O acesso expandido, por sua vez, exige pelo menos um estudo de fase III em andamento ou concluído para a indicação pretendida.

Na fase I, a prioridade é avaliar segurança e tolerabilidade em seres humanos. As entidades ressaltam que, nessa etapa, os riscos ainda não estão adequadamente caracterizados e a eficácia terapêutica não foi demonstrada. O uso fora de protocolos controlados pode expor pacientes a eventos adversos graves ou imprevisíveis, sobretudo quando envolve procedimentos invasivos, como a administração da polilaminina diretamente na região lesionada da medula espinhal.

Pesquisa e regulação. Para o setor, os programas assistenciais não substituem os ensaios clínicos. As fases II e III, com metodologia controlada e grupos maiores de participantes, produzem as evidências necessárias ao uso amplo de um medicamento. A nota defende preservar esse processo para viabilizar a futura disponibilização das terapias à população.

As entidades apoiam condições, limites ou restrições ao uso compassivo quando houver fundamentação técnica, transparência e avaliação individualizada. Também defendem a autonomia da Anvisa e rejeitam ataques pessoais a dirigentes e servidores, sem afastar o debate científico e o exame das decisões regulatórias.

A discussão envolve ainda as condições para desenvolver novas terapias no país. As entidades apontam o marco legal da pesquisa clínica, instituído pela Lei nº 14.874/2024, como uma oportunidade para ampliar a segurança jurídica e atrair estudos. Na avaliação do setor, esse avanço depende de confiança nas instituições e de regras claras para empresas, pesquisadores e serviços de saúde envolvidos nas pesquisas. Assinam a nota Abifina, Abiquifi, Acessa, Alanac, Grupo FarmaBrasil, Interfarma, PróGenéricos, Sindifargo e Sindusfarma.