Polilaminina inicia Fase 1 de estudo clínico. Ações judiciais e debate no Congresso ampliam discussão sobre acesso

O primeiro estudo clínico regulatório com polilaminina começa nesta quinta-feira (24 de setembro) em meio a uma discussão que já extrapolou os laboratórios e chegou à Anvisa, ao Congresso e ao Judiciário. A substância experimental é investigada para o tratamento de lesões traumáticas da medula espinhal. Na Fase 1, cinco pacientes com lesão completa participarão dos testes conduzidos no Hospital das Clínicas e na Santa Casa de São Paulo, com foco inicial na segurança da aplicação. Fora desse ambiente, farmacêuticas tentam aumentar a comprovação científica da substância, pacientes recorrem à Justiça, agências reguladoras organizam normativas e parlamentares discutem regras para ampliar ou disciplinar o acesso à substância. 

A Fase 1 foi autorizada pela Anvisa em 2 de janeiro e não foi desenhada para comprovar se a polilaminina é capaz de recuperar movimentos. O objetivo principal é avaliar a segurança da aplicação. Os testes são conduzidos pelo Cristália, laboratório farmacêutico responsável pelo desenvolvimento clínico regulatório da polilaminina no Brasil. Entre os pontos previstos está o monitoramento de uma possível produção de anticorpos contra a polilaminina. Suspeitas de reações adversas graves e inesperadas devem ser notificadas à agência, que também precisa autorizar previamente alterações substanciais no protocolo.

A polilaminina é produzida a partir da laminina, proteína presente naturalmente no organismo e envolvida em processos como adesão celular e crescimento axonal. Na formulação que será estudada, a laminina é extraída de placentas humanas de parturientes saudáveis e passa por etapas de purificação e formulação em uma instalação de biotecnologia. A hipótese investigada é de que a substância possa criar condições favoráveis ao crescimento dos axônios, estruturas dos neurônios responsáveis pela transmissão de sinais. A Anvisa, porém, ressalta que o mecanismo de ação da polilaminina no trauma da medula espinhal ainda não está totalmente esclarecido.

Na etapa clínica inicial, participarão pessoas entre 18 e 72 anos com lesão completa da medula espinhal torácica, entre as vértebras T2 e T10, ocorrida há menos de 72 horas e com indicação cirúrgica. A inclusão dependerá do atendimento aos critérios clínicos e da assinatura do termo de consentimento. A polilaminina será administrada uma única vez diretamente na área lesionada da medula. Após o procedimento, os participantes serão acompanhados por seis meses sob protocolo clínico e monitoramento independente de segurança. A rede Samu deverá auxiliar no encaminhamento de potenciais voluntários aos centros de pesquisa e, após a alta, os pacientes seguirão para reabilitação na AACD.

UFRJ e Cristália. A pesquisa teve origem na UFRJ (Universidade Federal do Rio de Janeiro), com a equipe liderada pela pesquisadora Tatiana Coelho Sampaio, e se desenvolve há mais de duas décadas. O Cristália afirma ter conhecido o projeto em 2018 e formalizado a parceria com a universidade em 2021 para desenvolver e produzir a substância em escala compatível com a pesquisa farmacêutica. Segundo o laboratório, os investimentos acumulados no projeto chegaram a R$ 100 milhões.

Antes mesmo do início da atual Fase 1, outros pacientes passaram a buscar a polilaminina através do uso compassivo esse mecanismo é uma autorização excepcional da Anvisa que libera medicamentos ainda em fase de testes para pessoas com lesões graves e sem alternativas de tratamento. Em audiência realizada na Câmara dos Deputados em junho, Tatiana Coelho de Sampaio, a pesquisadora da UFRJ e líder na linha de pesquisa, afirmou que 80 pessoas já haviam recebido a substância e que existiam informações disponíveis sobre 20 delas.

A própria pesquisadora advertiu, no entanto, que esses relatos não permitem comprovar eficácia. Na mesma audiência, a Anvisa ressaltou que uso compassivo e acesso expandido não constituem pesquisa clínica: são formas excepcionais de acesso a produtos ainda experimentais para determinados pacientes e, por isso, não substituem ensaios desenhados para produzir evidências científicas.

Judiciário. A tentativa de obter a substância também chegou ao Judiciário. Em janeiro, pouco depois da primeira aprovação de estudos pela Anvisa, a Justiça Federal em Minas Gerais autorizou, em caráter excepcional, o uso compassivo da polilaminina por um paciente com lesão medular completa. A decisão considerou a gravidade do quadro e a ausência de alternativas terapêuticas eficazes, mas condicionou o fornecimento à autorização sanitária e ao acompanhamento clínico. O laboratório havia manifestado disposição de fornecer o produto sem custo.

Com o aumento das ações, o Conselho Nacional de Justiça encaminhou aos tribunais uma nota técnica da Anvisa sobre o estágio de desenvolvimento da polilaminina. O documento reforça que a substância permanece experimental e que a autorização da Fase 1 não representa reconhecimento de eficácia terapêutica. Também diferencia o estudo clínico dos programas de uso compassivo e busca fornecer informações técnicas aos magistrados que analisam pedidos de acesso. 

Legislativo. No Legislativo, uma das propostas é o PL 650/2026, do deputado Luis Tibé (Avante-MG), que prevê a adoção, no SUS, de protocolos clínicos experimentais envolvendo polilaminina para lesões medulares agudas e paralisias traumáticas. O projeto tramita em caráter conclusivo e aguarda a designação de relator na Comissão de Saúde antes de passar também pelas comissões de Finanças e Tributação e de Constituição e Justiça. Outra iniciativa, apresentada em agosto, sugere ao Ministério da Saúde e à Anvisa rever o prazo de 72 horas exigido para pedidos de uso compassivo e ampliar a capacidade de análise das solicitações. A indicação não altera, por si só, as regras atualmente adotadas.

O Senado também passou a cobrar informações do Executivo. Um requerimento da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) pede ao Ministério da Saúde esclarecimentos sobre os critérios utilizados pela Anvisa para fornecimento excepcional da polilaminina em programas de acesso expandido e uso compassivo. Outro, apresentado pela senadora Damares Alves (Republicanos-DF), questiona as ações do ministério para apoiar o desenvolvimento clínico, viabilizar o recrutamento dos pacientes e organizar uma resposta assistencial compatível com a curta janela de elegibilidade. Em audiência na Câmara, o Ministério da Saúde afirmou que tecnologias experimentais sem registro sanitário não podem ser avaliadas pela Conitec para incorporação ao SUS.

Próximas etapas O início da Fase 1, portanto, abre o caminho regulatório, mas ainda não aproxima automaticamente a polilaminina do uso rotineiro. Caso os resultados de segurança permitam a continuidade do programa, o desenvolvimento poderá avançar para as Fases 2 e 3, que envolvem maior número de participantes e avaliação de eficácia. Segundo Rogério Almeida, vice-presidente de Pesquisa, Desenvolvimento & Inovação do Cristália, “dependendo dos resultados, o programa de desenvolvimento poderá avançar para as Fases 2 e 3”. Só após a conclusão das etapas clínicas e a análise regulatória o laboratório poderá solicitar o registro. Até lá, a polilaminina permanece como substância experimental.